표적 단백질 분해 기술 차세대 신약 개발 투자 인사이트

표적 단백질 분해 기술 차세대 신약 개발 투자 인사이트

표적 단백질 분해(Targeted Protein Degradation, TPD) 기술은 신약 개발의 새로운 패러다임으로 주목받고 있습니다.

이 혁신적인 접근법은 기존 약물로 접근하기 어려웠던 병리 단백질을 분해함으로써 다양한 질병 치료의 가능성을 열고 있습니다.

표적 단백질 분해 시장 동향

TPD 기술의 핵심 메커니즘

TPD 기술은 크게 두 가지 생체 시스템을 활용합니다.

• 유비퀴틴-프로테아좀 시스템(UPS)
• 리소좀 시스템

이 중 UPS를 이용한 주요 기술로는 PROTAC(Proteolysis Targeting Chimera)과 Molecular Glue가 있습니다.

PROTAC vs Molecular Glue

1) PROTAC

• 다양한 세포 내 단백질 타겟 가능
• 높은 특이성
• 촉매적 작용으로 적은 양으로도 효과적
• 단점: 큰 분자량으로 인한 세포 투과성 제한

2) Molecular Glue

• 작은 분자량으로 세포 투과성 우수
• 경구 투여 가능성 높음
• 중추신경계 질환 치료에 유망
• 단점: 체계적인 설계의 어려움

글로벌 TPD 시장 전망

• RCS(Royal Society of Chemistry Interest Group)에 따르면, 글로벌 TPD 시장은 2023~2030년 연평균 27%의 성장률을 보이며, 2030년에는 33억 달러 규모에 이를 것으로 전망됩니다.

주요 임상 개발 현황

1) Arvinas/Pfizer의 ARV-471(Vepdegestrant)

• ER+/HER2- 진행성 유방암 치료제
• FDA Fast Track 지정
• 3상 임상 결과 2024년 4분기 및 2025년 1분기 발표 예정

2) BMS의 CC-92480(Mezigdomide)

• 재발/불응성 다발성 골수종 치료제
• 강력한 세레블론 결합 친화도로 효과적인 단백질 분해 유도

2024년 TPD 거래 동향

최근 Molecular Glue 관련 거래가 활발히 이루어지고 있습니다.

주요 특징은 다음과 같습니다.

• 암 외 다양한 적응증으로 확장 (예: Neomorph와 Biogen, Novo Nordisk의 거래)
• 플랫폼 기술 활용을 위한 공동개발 형태의 거래 증가 (예: Vertex와 Orum의 거래)

TPD 기술의 미래 과제

• E3 리가아제 발굴: 질병 특이적 E3 리가아제 발견 및 활용
• 타겟 단백질과 E3 리가아제 간 상호작용 예측 및 조절 기술 개발
• 다양한 질환 영역으로의 확장: 암 외에도 신경퇴행성 질환, 희귀질환 등
• 약물 전달 시스템 개선: 특히 PROTAC의 세포 투과성 향상

투자 인사이트

• TPD 기술 기업에 주목: Arvinas, Kymera Therapeutics, C4 Therapeutics 등
• 대형 제약사와의 협력 관계 주목: Pfizer, Sanofi 등과의 파트너십
• Molecular Glue 기술 개발 기업에 관심: 최근 거래 동향에서 주목받는 분야
• 다양한 적응증으로의 확장 가능성: 암 외에도 신경퇴행성 질환, 희귀질환 등
• AI/ML 기술을 활용한 TPD 개발 기업 주목: 효율적인 분자 설계 가능

TPD 기술은 기존 약물 개발의 한계를 극복하고 새로운 치료 가능성을 제시하는 혁신적인 접근법입니다. 앞으로 더 많은 연구와 투자를 통해 다양한 난치성 질환의 치료제 개발에 큰 기여를 할 것으로 기대됩니다.